业界呼声中药新药研发三要素

中药新药研发三要素

广州中医院杨忠奇

中医药具有原始创新优势,在临床得到广泛应用，受到广大人民群众的欢迎；国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见（国发〔〕44号）明确提出“鼓励以临床价值为导向的药物创新”，以此为契机开展的系列改革，将为中药新药研发提供良好的时机。在新形势下如何开展中药新药研发呢？个人认为需要注意以下三方面。

一、基于临床需求

中药新药研发立题出发点从“满足市场需求”提升到“满足临床需求”，是中医药事业发展提高的必然；只有体现出临床价值的新药才有市场价值，如果还是以市场为导向进行立项，必然导致低水平重复，浪费大量人力物力，无法取得预期成效。

临床需求是什么？临床需求由谁来提出？这些需求是否可以达到？这是目前企业进行中药新药立项考虑的最紧迫问题！如果这个方向没有把握好，后面工作将非常困难。所谓临床需求定义非常宽泛，大致可以分为三种类别：（1）目前已有防治方法但不满意，例如慢性心力衰竭的治疗等；（2）目前没有有效的治疗方法，例如大部分恶性肿瘤疾病等；（3）临床出现的新情况例，如新的传染性疾病、新发现的疾病；或者一直存在但以往未得到重视的临床情况，例如手术后预防静脉血栓形成等。企业要充分了解有意研发领域的最新治疗进展，深入临床一线，充分论证咨询。

二、实现“优准”定位

确定这些临床需求方向后，不仅要充分了解该领域目前诊疗现状和防治效果，更应该注重中药治疗是否有优势，同类品种研发情况如何。以冠心病心绞痛为例，目前治疗包括药物、介入和外科手术方法很多，效果较为理想，且已经上市治疗冠心病心绞痛中药品种众多，要再开发出有优势品种十分困难。同样情况存在于中药新药热衷的病种，例如普通感冒、急性咽炎、支气管炎等等。以慢性心力衰竭为例，目前治疗西药包括ACEI、强心药、利尿药、β受体阻滞剂、f通道阻滞剂等，虽然疗效较好但是还远未达到理想，已经上市的治疗慢性心力衰竭中药品种不多；由于老年化社会到来，慢性心力衰竭发病率越来越高，临床需求很大，中医药治疗慢性心力衰竭有优势，因此有良好的开发前景。

确定中医治疗有优势后，还要进一步强调精准定位，避免出现临床适应症过于宽泛的弊病。以开发治疗慢性心力衰竭中药新药为例，首先要准确定位是哪类疾病导致的慢性心力衰竭，因为不同基础心脏疾病导致慢性心力衰竭，其基础干预措施、纠正心衰措施与预后是不同。其次要明确是哪类类型的慢性心力衰竭，是收缩性心功能不全、舒张性心功能不全还是混合性心功能不全？因为不同临床类型心力衰竭症状差别、治疗效果和疗效评价指标差异很大。只有精准定位才能够客观、科学、充分评价新药的临床疗效和安全性，上市后才能得到医生认可。

三、倡导“中医”价值

中药是在中医理论指导下用于预防、诊断、治疗疾病或调节人体机能的药物。目前倡导“以临床价值为导向的药物创新”，对中药新药而言就是要鼓励以“中医临床价值观”为导向。中西医临床诊疗思路决策存在许多不同之处，这种差异就是“中医临床价值观”的体现，试以晚期原发性肝癌为例。

一个疑似晚期原发医院……

医生

中医

西医

诊断

理化检查确诊

中医四诊

理化检查确诊

治疗方法

对症处理

支持疗法

中药新药

中医调理

对症处理

支持疗法

介入治疗；

外科治疗；

肝移植；

化药新药；

生物制剂；

主要目标

活得好些

痛苦少些

活得长久些

科学数据

终点指标

差

好

患者体验

好

差

经济成本

小

大

社会成本

小

大

大众选择

多

少

结论：中药治疗不是最好的科学数据，但是临床最佳选择。

从上面例子可以看出，中西医临床诊疗思路决策不一样，主要目标不一样，根本原因是中医与西医的临床价值观不一样。

药品有共同价值属性，包括挽救生命、恢复健康、减轻痛苦和提高生活质量。但同时中药新药一定要强调其“中医临床价值”。中药新药的中医临床价值是多方面的，包括治疗作用、辅助治疗作用、改善疾病症状、提高患者生活质量、为患者提供一个治疗的选择、顺应性好、使用方便和药物经济学考虑等，都是中药新药研发和评价的重要考量。

总之，新形势下进行中药新药研发，基于临床需求、实现“优准”定位和倡导“中医”价值，这三要素是成功的关键所在。

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