衡量免疫疗法成本效益的挑战不可切除肝细

肝细胞癌（HCC）是最常见的原发性肝癌类型，并且是美国癌症相关死亡的重要且不断增长的原因。HCC在诊断时因肿瘤分期不同而预后明显不同。患有晚期肿瘤的患者通常预后较差，中位生存期为1至2年。晚期HCC的循证治疗有限，但最近的进展导致免疫治疗剂的使用增加。其中有atezolizumab和bevacizumab，它们分别是程序性死亡因子配体(PD-L1)和血管内皮生长因子的完全人源化单克隆抗体。

Zhang等从美国支付者的角度评估了这种联合疗法与索拉非尼（口服多激酶抑制剂）作为晚期HCC的一线治疗的成本效益。无进展和总体生存数据来自IMBRAVE试验，该研究显示，与仅使用索拉非尼相比，使用atezolizumab和bevacizumab治疗无法切除或转移性HCC的患者具有显著的生存获益。尽管有这种生存优势，Zhang及其同事发现，与目前的晚期HCC治疗相比，atezolizumab和bevacizumab联合治疗不太可能具有成本效益，每增加一个质量调整寿命年，成本效益比将增加美元。阈值分析显示，必须将atezolizumab和bevacizumab的价格分别降低37％和47％，才能在通常的15万美元或10万美元的支付意愿阈值下将其视为具有成本效益的替代方案。通过单向和概率敏感性分析证明了这些发现的稳健性，表明他们的结论涵盖了各个亚组以及大多数经过测试的模型输入组合。

这种分析为决策者提供了重要的新见解，并在可用数据允许的范围内提供了尽可能多的细微差别。但是，这项研究也凸显了对像晚期HCC这样复杂的疾病进行成本效益分析的挑战。Zhang等从IMBRAVE试验数据中生成了许多关键模型输入，其中包括肝功能良好（Child-PughA级）和表现良好状态（东部合作肿瘤小组0-1分）患者的不成比例的代表。目前尚不清楚这些结果如何推广到该药物在临床实践中所带来的收益和/或风险，以及由此产生的成本效益，在该实践中，患者患有相对较严重的疾病。由于PD-L1状态的预测价值及其如何影响HCC的无进展生存期尚不清楚，因此尚不清楚是否可以通过生物标志物分析鉴定出可能对atezolizumab和bevacizumab联合治疗有更好反应的部分患者。

另外，在美国，HCC是一种以种族和种族差异为特征的疾病。与非西班牙裔白人相比，亚洲人，黑人和西班牙裔个体的年龄特定发病率和死亡率更高。与非西班牙裔白人患者相比，黑人和西班牙裔患者往往表现出更高的肿瘤负担，并且生存期较差。IMBRAVE试验的参与者是在17个国家/地区招募的，而超过50％的参与者被确定为亚洲人，而治疗组和对照组中只有10名参与者（2％）被确定为黑人，并且未报告任何西班牙裔种族个人数据。没有能够反映正在做出决策的人群的临床和人口统计学特征的决策模型，我们缺乏指导临床护理的关键信息。鉴于接受免疫治疗的种族和种族差异有据可查，引入atezolizumab加bevacizumab作为晚期HCC的治疗方法可能只会增加HCC死亡率方面的现有差异。

在过去的几十年中，美国的HCC发病率和死亡率显着增加，并且预计许多亚组的肝癌发病率和死亡率将继续上升。Zhang等通过对新型免疫疗法（atezolizumab加bevacizumab联合疗法）进行成本效益分析，提供了新颖的见解。一种疾病，几乎没有其他有希望的治疗选择。正如作者所讨论的那样，在标准的支付意愿阈值下这种治疗并不划算但是不可能阻止其被纳入临床实践，他们也没有建议这样做。但是，他们强调了优先考虑HCC干预的重要性，这种干预已被证明是对资源的高价值利用，包括对具有已知危险因素的患者进行监视。我们进一步认为，要有效地分配资源，以有效地分配对边缘化种族和族裔个体造成不成比例影响的疾病，就必须在过程的每个步骤（包括数据收集和模型开发）都致力于公平。

预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇