创新液体活检技术ldquo导演rd

▎药明康德/报道

I期肝癌无处藏！LAM液体活检技术获FDA突破性医疗器械认定

专注于运用创新技术对癌症进行早期筛查的LaboratoryforAdvancedMedicine（LAM）公司宣布，FDA为其肝癌筛查检测颁发了突破性医疗器械认定。这项早期筛查技术能检测出I期肝细胞癌（HCC），在筛查肝癌患者时达到95%的敏感性，以及97.5%的特异性。不同于专注于人类基因组序列改变（碱基置换、插入和缺失、拷贝数改变和重排）的液体活检技术，LAM公司开发的液体活检（IvyGene）通过分辨出不同癌症的甲基化模式，来检测出癌症及其发生位置。甲基化是基因表达的一种调控方式。在肿瘤细胞中，往往会出现与肿瘤快速生长相关基因的去甲基化，以及抑癌基因的甲基化，进而分别开启和关闭不同的促癌基因和抑癌基因。LAM通过分析超过10万份患者的血液标本，鉴别出了23种不同癌症的甲基化模式。此外，甲基化的发生往往出现在癌症的早期。因此能在极早期找到癌症的蛛丝马迹。本次突破性医疗器械认定的授予是基于CLiMB试验的积极结果。CLiMB试验在肝硬化患者中开展，他们在每6个月进行一次的例行超声筛查HCC时，同时被抽血进行液体活检。早筛检测对I至IV期HCC的敏感度在89%到%之间，并能分辨出良性和恶性肿瘤，达到总体97.5%的特异性。

“狙击”RSV感染！杨森在研疫苗获突破性疗法认定

强生旗下的杨森（Janssen）公司宣布，美国FDA授予其在研疫苗突破性疗法认定，预防呼吸道合胞病毒（RSV）在60岁及以上老年人中造成的严重呼吸道疾病。该突破性疗法认定代表着在预防RSV感染方面的一个重要突破。杨森公司的RSV预防性疫苗是其正在开发的疫苗组合中的一部分，这些在研疫苗针对世界上尚未被满足需求最高的领域。这款在研RSV预防性疫苗，利用了杨森公司腺病毒载体平台的独特特性，将表达RSV病毒融合蛋白的转基因包装在腺病毒载体中。该突破性疗法的认定是基于杨森公司RSV疫苗的临床数据。与现有标准护理相比，该疫苗显示出具有临床意义的改善。目前，RSV疫苗正处于2b期概念验证性研究之中，主要研究其在65岁及以上老年人中预防RSV的安全性和有效性。

9.5亿美元大手笔！Vertex“瞄准”1型糖尿病细胞疗法

VertexPharmaceuticals宣布已达成一项确定性协议，将以9.5亿美元现金收购生物技术公司SemmaTherapeutics，该公司正在开发全球领先的干细胞衍生的人类胰岛作为1型糖尿病的潜在治愈性疗法。Semma正在开发的是一种治疗1型糖尿病的差异化方法，并且已经取得了两项重大的科学进步：在动物模型中能够产生大量恢复胰岛素分泌和改善低血糖的功能性人类胰腺β细胞，以及一种包裹和保护这些细胞免受免疫系统攻击的新型设备，能够持久植入，而不需要持续的免疫抑制治疗。▲利用干细胞可以培养出包括β细胞在内的多种人体组织（图片来源：Semma公司